Spinraza (účinná látka nusinersen) je první oficiálně schválený lék pro pacienty se Spinální svalovou atrofií (SMA).

Hyde Park Civilizace se spoluautorem léku Spinraza (Adrian Krainer)

Spinraza získala registraci u amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v 12/2016.

Následně získala v 05/2017 registraci a schválení u Evropské lékové agentury (EMA).

Do té doby existovala pouze symptomatická léčba, ale neléčila se příčina nemoci. Spinraza umožňuje vytvářet chybějící bílkovinu nezbytnou pro přežití nervových buněk.

Stabilizuje stav pacienta, předchází možným komplikacím, zlepšuje kvalitu života. 

Musí se podávat celoživotně formou lumbální punkce do míšního kanálu. Po zahájení léčby jsou podány 4 injekce v průběhu cca 2 měsíců, následně jednou za 4 měsíce.

Léčba první dětské pacientky se SMA byla v ČR zahájena v 12/2017. Aktuálně je léčeno cca 70 dětských pacientů se SMA a 1 dospělá pacientka se SMA.

Pacientům se SMA je Spinraza podávána pouze ve FN Motol v Praze, ve FN v Brně a ve FN Ostrava.